Впервые экспертам удалось устранить дополнительную хромосому, провоцирующую развитие синдрома дауна, в клетках человека.
С помощью технологии Crispr специалисты отключили третью копию 21-й хромосомы, отвечающую за нарушения в развитии организма. После вмешательства клетки продемонстрировали нормальное функционирование: показатели роста, обмена веществ и генной активности пришли в норму.

На текущий момент методика проходит испытания только в условиях лаборатории, и до внедрения в клиническую практику пройдет еще много времени. Тем не менее сам факт воздействия на первопричину заболевания, а не на его симптомы, фундаментально меняет взгляд на потенциал медицины.

Результаты данной работы были опубликованы в феврале 2024 года и получили статус одного из наиболее важных достижений в современной генетике.